«Мы видим кардинальные изменения в подходе к реабилитации детей с ДЦП»

Все, кто имеет отношение к реабилитации детей с ДЦП, слышали ее имя, а обзор группы исследователей из Австралии, лидером которой является профессор Иона Новак, за последние 10 лет буквально перевернул понимание организации помощи семьям с детьми с церебральным параличом. Фонд «Весна» предоставил нам это интервью для публикации. Первая часть — о том, как появился знаменитый обзор «Церебральный паралич у детей: систематический обзор программ вмешательства» ("Systematic Review of Interventions for Preventing and Treating Children with Cerebral Palsy"), что означают зеленые, желтые и красные круги и как это изменило систему помощи детям.

— Во всем мире вас считают одним из ведущих исследователей, работающих в концепции доказательной практике в области функциональной реабилитации и раннем вмешательстве при церебральном параличе. Что привело вас в эту конкретную область исследований?

— Когда мне было четыре года, я впервые столкнулась с церебральным параличом. Девочку звали Луиза, и она стала моей лучшей подругой, но я не понимала тогда, что у нее ДЦП. Как-то раз, уже став старше, мы дурачились, висели на дереве вниз головой, и у нее немного сползли джинсы. Тогда я заметила «ботинок», который был надет у нее на одну ногу — со стальными стержнями на боку (теперь я знаю, что это был ортез для голеностопа). Луиза, поймав мой взгляд, очень резко сказала: «У меня церебральный паралич. Давай играть». Сейчас, когда я оглядываюсь на этот опыт, каждый раз испытываю эмоции от того, что Луиза пригласила меня поиграть с ней. Мы много говорим о предоставлении инвалидам равных прав. Но на самом деле все наоборот, потому что это Луиза пригласила меня быть на равных, чтобы я могла играть с ней.

Меня всегда действительно интересовало, что дает людям с ДЦП, возможность жить той жизнью, которой они хотят. Луиза хотела играть, лазить по деревьям и делать всякие необыкновенные вещи. Поэтому мне важно понимать, какие методы лечения дают наибольшие возможности людям с церебральным параличом и что имеет для них действительно большое значение.

— Это история из раннего детства, но с тех пор вы прошли долгий путь. Давайте поговорим о вашей работе в Австралии. Что, на ваш взгляд, привело вашу страну к занимаемому сейчас статусу лидера в области исследований ДЦП и уровня помощи? Конечно же, главный вопрос про знаменитый «светофорный» обзор, который группа ученых под вашим руководством, опубликовала не так давно во второй раз (прим. ред. — в 2019 году вышла редакция обзора с новыми данными).

— Существует более 180 различных методов лечения людей с церебральным параличом, то есть, очень много вариантов. Но такой огромный выбор может заставить родителей чувствовать себя беспомощными — должны ли они пытаться попробовать все эти методы? Как им узнать, какое лечение лучше всего? Я придумала систему «светофор», чтобы помочь людям фильтровать информацию. Это довольно просто: вмешательства, обозначенные зеленым цветом, — это методы, где клинические испытания доказали, что они в той или иной степени эффективны и их можно использовать. Красные — прямо противоположное, здесь клинические испытания говорят, что это не является лучшим выбором, чем вообще без лечения, или же это причиняет вред, имеет отрицательные побочные эффекты для ребенка. Такие методы использовать не нужно.

Все остальное закодировано желтым. В нашей системе желтый означает «измерять и оценивать». То есть, мы не уверены, что данный метод работает — давайте проверим, помогает ли это вашему ребенку достичь желаемых целей. Кроме того, есть градации в пределах желтого.

— Расскажите подробнее про желтые круги, мне казалось, что это методы, которые не показали эффективность, но и не вредят.

— Я часто думаю о «желтой зоне» как о бокале шампанского — чем выше пузыри поднимаются к верху, тем больше и ближе к зеленому, а когда они опускаются, тем ближе к красному и, скорее всего, менее эффективны. В таком случае необходимы дополнительные клинические испытания — метод может выглядеть многообещающим, но исследования дадут нам определенность. Например, желтым может быть окрашен какой-то вариант, очень популярный у родителей, с отзывами в интернете, что их детям такое вмешательство помогло, но при этом он не был исследован. Может быть, он действительно эффективен, а может быть, нет — мы просто не уверены, мы не знаем этого наверняка. И если появляются данные, что новый метод не меняет картину кардинально, то мы поставим его ближе к красному. Однако смысл «желтой зоны» в том, что, возможно, тот или иной метод стоит попробовать, но обязательно нужно проверить, помогает ли это вашему ребенку.

— «Светофорная» система была опубликована в 2013 году. Можно ли сказать, что этот обзор как-то изменил клиническую практику?

— Мы видим целый ряд изменений. Первое — в профессиональной среде начался очень активный диалог о доказательной базе. Исторически двумя основными видами лечения церебрального паралича были ортопедические операции для коррекции выравнивания, а также физическая терапия для коррекции движения. Первоначально оба метода были направлены на нормализацию движения ребенка. Но с течением времени благодаря неврологии и лучшему пониманию нейропластичности, мы узнали, что дети с церебральным параличом быстрее всего реагируют на вмешательства, которые основаны на обучении. Поэтому нужно спрашивать ребенка о том, чему он хочет научиться. И затем, используя подход, основанный на обучении, выяснить, что мешает ему этого достичь. На самом деле регулярная тренировка и интенсивное повторение в условиях реальной среды приводят к гораздо большим достижениям в функциональном развитии и намного сильнее формируют связи в мозге, чем классический «исторический путь».

Благодаря «светофорной» системе мы видим кардинальные изменения в подходе к реабилитации детей с ДЦП. Произошел большой сдвиг в понимании того, что является наиболее подходящим и наиболее эффективным лечением функциональных нарушений. Наш обзор дает специалистам и родителям дополнительное преимущество — у них теперь есть карта с индикаторами, что работает, а что нет.

Второе следствие — «светофорная система» определила области для новых исследований. И мы с радостью наблюдаем, что наша работа побудила исследователей задуматься о других важных вопросах, таких как коммуникация и работа с болевыми ощущениями, — эти области могут быть столь же важными для реабилитации, но раньше не привлекали такого большого внимания в плане науки.

— Каким образом специалисты могут начать работать с вашей системой, что для этого нужно сделать?

— Есть несколько путей. Думаю, что самый главный и эффективный — это ребенок и семья. Я встречала много родителей, которые, увидев «светофорную» систему, говорили, что хотят получать реабилитацию в соответствии с ней, и они ищут те места, где это можно реализовать. Или таких, кто никогда не пробовал тот или иной метод, но, увидев его в нашем обзоре, решил расспросить своего лечащего врача. Это самый эффективный вариант, если запрос приходит от семьи.

Другая цепочка может начаться с продвинутых специалистов, которые хотят делать правильные вещи. Это читающие, мыслящие двигатели прогресса, которых не устраивает статус кво. Были люди из разных стран, которые подходили ко мне на конференциях и говорили, что в своей стране они могут предложить только методы из красного спектра, и у них нет ни одного из «зеленых» методов. Но когда человек настроен решительно и готов к изменениям, то он начинает изучать протоколы и внедрять их в своей клинической практике. Важно, чтобы был импульс, и тогда через некоторое время новые практики и методы становятся обыденными даже там, где раньше вообще никто об этом не слышал и не использовал. Это ровно то, что мы очень хотим видеть.

Кроме того, НКО такие как ваш фонд, который поддерживает новые подходы к лечению функциональных нарушений, тоже могут быть источниками изменений. Тогда можно работать с медицинскими специалистами — например, в Австралии мы (прим. — Альянс церебрального паралича) вместе с врачами и физическими терапевтами разработали правила внедрения «зеленых» методов. Мы не предлагаем никаких вмешательств красного цвета, потому что ресурсы должны быть потрачены на достижение наилучшего результата. Мы предлагаем методы желтого цвета, но при этом всегда проверяем, действительно ли они работают для конкретного ребенка. Если не работают, мы меняем на то, что работает.

Кроме того, мы много работаем с властями в Австралии. В частности, у нас в стране есть Национальная система страхования на случай нетрудоспособности (National Disability Insurance Scheme, NDIS), благодаря которой каждый человек с инвалидностью получает финансирование, чтобы оплатить услуги по реабилитации или приобретение адаптационного оборудования. И мы работаем с NDIS, что облегчает одобрение использования методов зеленого и желтого цвета в рамках системы страхования. NDIS, как правило, не одобряет терапию красного цвета, потому что их задача — контролировать, чтобы средства тратились с наибольшим результатом для детей с ДЦП. Так что диапазон широк, и каждый в этой цепочке действий может изменить ситуацию.

— Как Австралия стала лидером в области исследований и реабилитации церебрального паралича?

— Думаю, что основная заслуга — это усилия Альянса церебрального паралича (Cerebral Palsy Alliance), где я работаю в исследовательском центре. Альянс был образован 80 лет назад семьей Одри и Нила Маклеодов, у которых родилась дочка с ДЦП. Когда ей поставили этот диагноз, врач сказал забрать ее домой, любить ее и дать спокойно умереть. Но родители не приняли такой сценарий, и я так благодарна, что они не захотели такого будущего для своей дочери. Семья приняла решение покинуть Австралию и переехать в США, чтобы получить другое мнение. Они тогда жили в Перте, который находится на западном побережье Австралии. Сначала они поехали в другую часть страны, в Сидней, а потом началась война, и они так и не попали в США. Тогда семья осталась в Сиднее и основала НКО, основной философией которой стала идея о том, что нет ничего невозможного.

И мы поддерживаем эту идею сегодня — мы считаем, что у людей с ДЦП есть голос, и они могут сказать что-то очень важное, их желания, надежды и мечты должны уважаться и поддерживаться. Таким образом они могут достичь всего, чего хотят.

В 1940-х годах Одри и Нил Маклеод отказались смириться с диагнозом старшей дочери Дженнифер. Благодаря их энтузиазму был создан австралийский Альянс церебрального паралича

— Расскажите подробнее о роли этой семьи в развитии Альянса и системы помощи людям с церебральным параличом.

— Маклеоды были необыкновенными людьми, например, они сыграли большую роль в создании первой электрической инвалидной коляски для людей с ограниченными возможностями, когда поняли, что их дочь не сможет ходить. Они первыми придумали и внедрили систему занятости для людей с ограниченными возможностями. Это была действительно необыкновенная семья. И я следую по стопам этих великих людей, у которых был такой способ мышления, и которые действовали так решительно.

— Как появилась идея сделать ваш знаменитый «обзор обзоров» и развивать исследования ДЦП?

— 16 лет назад мы осознали, что если не вложить серьезные средства в исследования церебрального паралича, то принципиально ничего не изменится. Когда мы начали эту работу, а я хочу еще раз подчеркнуть, что это было всего лишь 16 лет назад, в медицинских учебниках говорилось, что ДЦП нельзя предотвратить, он неизлечим.

Для начала мы посмотрели на объем финансирования, и оказалось, что в среднем в нашей стране тратилось около 30 австралийских долларов на одно исследование! Очевидно, что просто невозможно купить лекарство или инвалидную коляску за 30 долларов, можно купить обед, но не лечение.

Тогда мы решили принципиально изменить ситуацию — будучи НКО, мы начали активно сотрудничать с потенциальными донорами и смогли собрать большую сумму на исследования церебрального паралича, и мы продолжаем сборы, вкладывая средства в работу исследователей по всему миру. Чтобы получить помощь от нас, не нужно быть в Австралии — мы заинтересованы в том, чтобы лучшие умы мира находили ответы на самые важные вопросы для людей с ДЦП. Эта работа положила начало целому движению исследовательских проектов, и сейчас в наших программах участвует 27 стран.

— Каковы результаты вашей деятельности?

— С тех пор как мы стали заниматься развитием исследований, в Австралии уровень церебрального паралича упал на ошеломляющие 30%. Если бы заболеваемость раком снизилась на 30%, это было бы большим успехом, но для болезни, связанной с работой мозга, которую теоретически невозможно предотвратить, — это действительно огромный медицинский прорыв. Так что, если вы родились с ДЦП в нынешней Австралии, у вас будет более мягкая форма заболевания, чем в другой стране.

Этот прорыв заставил людей понять, что если такое возможно, то возможно и большее. Сейчас я уверена, что за свою карьеру я увижу не один вариант предотвращения церебрального паралича, возможно, будет найдено лекарство от церебрального паралича, и мы совершенно точно увидим более эффективные методы лечения.

Как только вы достигаете этой системы убеждений и начинаете объединяться в сообщество с людьми, разделяющими это видение, ситуация начинает меняться. Но ключевой момент — это партнерство с людьми с церебральным параличом и их семьями. Пример семьи Маклеодов — мой самый главный аргумент.

— Одно из ваших последних исследований посвящено терапии стволовыми клетками для лечения церебрального паралича. Какую роль в этом играет международное сотрудничество?

— Это залог успеха: сотрудничество с людьми, живущими с ДЦП и их родными, сотрудничество с коммерческими компаниями, которые производят и поставляют стволовые клетки, сотрудничество с учеными и клиническими исследователями, — людьми, которые помогут перейти от доклинических испытаний или испытаний на животных к клинической фазе с участием людей. Партнерские отношения являются ключевыми, но важно, чтобы они были также международными. Я тот человек, который верит, что все ответы не могут находиться в почтовом индексе одного региона, они по всему миру, в разных странах есть невероятные люди и мыслители с прорывными идеями. Поэтому сотрудничество с участием всего мира — абсолютно ключевая вещь.

Если говорить о терапии стволовыми клетками, то сейчас проводится семь крупных клинических испытаний, в которых участвует более 2400 детей с церебральным параличом. И мы определенно видим, что стволовые клетки безопасны, и что эта терапия, по-видимому, дает небольшое улучшение функции движения, которое превосходит результаты, достигнутые при использовании только реабилитации. Это говорит о том, что терапия стволовыми клетками заслуживают больше исследований.

Конечно, как у исследователей, у нас много вопросов. Например, мы можем получить результат у шестилетнего ребенка, который при рождении получил травму головного мозга, — с помощью стволовых клеток получится улучшить его движение значительнее, чем только с реабилитацией. Но что будет, если мы используем эту терапию с момента травмы у новорожденного ребенка? Что было бы, если бы мы давали более одной дозы или повторные дозы лечения? Мы начинаем задавать такие вопросы, и я думаю, что в терапии стволовыми клетками при ДЦП мы увидим еще больше прорывов. Пока это не одобрено ни в одной стране в качестве лечения, хотя США, вероятно, ближе всего к получению одобрения. Просто, возможно, необходимо еще одно большое исследование, чтобы получить одобрение в Австралии. Но мы приближаемся к этому, и я думаю, что следует ожидать прорывов.

— Вы также упомянули о важности общности единомышленников. Как вы думаете, что является залогом сплочения и привлечения людей, чтобы они поверили в общее дело и развивали такие сообщества?

— Если у вас нет ДЦП, самое главное — быть хорошим слушателем, потому что людям с церебральным параличом есть что сказать. Так, именно они были первой группой, которая определила приоритеты в исследованиях стволовых клеток. В то время исследователи думали, что это авантюра. Но, несмотря на скептическое отношение специалистов, я поделилась этой идеей с ведущим в мире ученым в области стволовых клеток профессором Аланом Траунсеном, который в то время располагал бюджетом в шесть миллиардов долларов на исследования. Я попросила его назвать лучших исследователей церебрального паралича в мире, и сказала, что хочу с ними работать. Он ответил, что до этого его никто об этом не спрашивал и, наверное, таких людей просто нет.

Именно этот ответ означал, что мы должны выстраивать работу с семьями и сетью потенциальных ученых, которые заняты в других областях, с другими заболеваниями и привлечь их к исследованиям церебрального паралича. В результате, сегодня существует налаженная партнерская сеть. Так что иногда вам просто приходится очень глубоко прислушиваться к желаниям людей с церебральным параличом и вместе с ними идти за своими мечтами, и задавать вопросы, которые, может быть, никто больше не задает. Я искренне верю, что вместе мы всегда сможем найти ответы.